Labai retos ligos – iššūkis pacientui ir šaliai: kaip suteikti pagalbą visiems?

Kas yra retos ir labai retos ligos?

Pasak gydytojų, dauguma retų ligų išryškėja ankstyvame amžiuje – apie 75 proc. jų prasideda vaikystėje, o net 80 proc. yra genetinės kilmės. Kai kurios retos ligos pasireiškia tik suaugus, dažnai netikėtai sutrikdydamos žmogaus gyvenimą.

Nors kiekviena reta liga atskirai paveikia tik nedidelę žmonių dalį (ja gali sirgti 5 iš 10 000 gyventojų), kartu jos sudaro reikšmingą visuomenės sveikatos problemą. Europos Sąjungoje (ES) priskaičiuojama daugiau nei 5–8 tūkst. retų ligų, kurios paliečia apie 30 milijonų žmonių. Tai reiškia, kad retos ligos nėra tokios jau retos – jų poveikis jaučiamas visame pasaulyje.

Bet ką daryti, jei diagnozuota labai reta liga? Tokios būklės – dar sudėtingesnės, nes labai reta būkle laikoma tokia liga, kuri per metus diagnozuojama ne daugiau kaip 1 pacientui iš 200 000 gyventojų.

Kaip užtikrinamas finansavimas?

Labai retų ligų gydymo išlaidų kompensavimas Lietuvoje individualizuotas, t. y. atsižvelgiama į kiekvieno paciento situaciją. Sprendimus dėl tokio gydymo finansavimo priima speciali Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisija. VLK koordinuoja šios komisijos darbą ir, remdamasi jos sprendimais, išduoda garantinius raštus gydymo įstaigoms. Šie raštai užtikrina, kad paciento gydymo išlaidos bus apmokėtos, todėl jis galės gauti reikiamą pagalbą be papildomos finansinės naštos.

Nuo šių metų pacientų balsas tapo svarbia labai retų ligų gydymo sprendimų dalimi: įsigaliojus Farmacijos įstatymo pakeitimams, Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijoje dalyvauja ir du pacientų organizacijų atstovai. Jie kartu su gydytojais specialistais sprendžia dėl individualių pacientų gydymo išlaidų kompensavimo. „Tai reikšmingas žingsnis, kad priimant svarbius sprendimus pacientų patirčiai ir poreikiams būtų tiesiogiai atstovaujama“, – įsitikinusi Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijos pirmininkė, VLK Vaistų kompensavimo skyriaus vyresnioji patarėja Irma Medžiaušaitė.

Sprendžiant dėl vaisto kompensavimo, svarbiausi kriterijai yra jo nauda gydymui ir poveikis PSDF. Komisija, priimdama sprendimus, remiasi patikimais duomenimis – Lietuvos ir Europos vaistų registrų informacija, klinikiniais tyrimais bei gydytojų specialistų draugijų rekomendacijomis. Taip siekiama, kad pacientams būtų prieinami efektyviausi ir saugiausi gydymo metodai, o sveikatos apsaugos sistema išliktų finansiškai tvari.

Gydymo iššūkiai Lietuvoje ir Europoje

Pasak I. Medžiaušaitės, Lietuvoje, kaip ir kitose mažose šalyse, dėl labai retų ligų diagnostikos ir gydymo susiduriama su dideliais iššūkiais. „Kadangi šios ligos pasitaiko itin retai, šeimos gydytojai per visą savo praktiką gali sutikti vos keletą tokių pacientų, o net ir gydytojai specialistai su ta pačia reta liga sergančiais žmonėmis susiduria tik kelis kartus per metus, – sako VLK specialistė. – Tai reiškia, kad teorinės žinios, įgytos studijų metu, turi būti nuolat atnaujinamos.“

Sveikatos technologijų pažanga atveria naujas galimybes pacientams, tačiau kartu kelia ir naujų iššūkių. Tobulėjant diagnostikos ir gydymo metodams, pacientams gali būti pasiūlyti modernesni, tačiau dažnai itin brangūs gydymo būdai, taikomi specializuotuose centruose – Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų Retų ligų koordinavimo centre bei Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninės Kauno klinikų Retų ir nediagnozuotų ligų koordinaciniame centre. Šių centrų veikla leidžia pacientams gauti reikiamą priežiūrą ir gydymą, tačiau dar svarbiau – garantuoja, kad šios ligos būtų atpažintos.

Pagrindinis labai retų ligų gydymo kompensavimo iššūkis – itin didelės vaistų, skirtų šioms ligoms gydyti kainos. Pavyzdžiui, pernai vidutinės metinės gydymo išlaidos vienam pacientui, sergančiam paplitusia onkologine liga ir gydomam kompensuojamaisiais vaistais siekė apie 4 700 eurų, o labai reta onkologine liga sergančiam pacientui gydyti vidutiniškai prireikė beveik 91 tūkst. eurų. Dar didesnės išlaidos tenka naujiems pacientams, pradedantiems gydymą ypač brangiais vaistais – vidutinė vieno paciento metinė gydymo kaina siekė daugiau nei 100 tūkst. eurų. Todėl vienas iš pagrindinių uždavinių – pasirūpinti, kad PSDF lėšų pakaktų visiems labai retomis ligomis sergantiems pacientams, kuriems reikia inovatyvaus ir gyvybiškai svarbaus gydymo.

Vis dėlto finansavimas labai retoms ligoms gydyti nuosekliai didėja – per pastaruosius septynerius metus jis išaugo penkis kartus. 2024 m. tam skirta per 20 mln. eurų – tai beveik 5 mln. eurų daugiau nei užpernai. Didžiausia dalis lėšų tenka jau pradėtam ypač brangiam gydymui tęsti ir itin retoms onkologinėms ligoms ar įgimtoms medžiagų apykaitos ligoms gydyti. 

Kaip sako VLK atstovė, labai retų būklių gydymo finansavimas išlieka iššūkiu tiek Lietuvai, tiek visoms ES šalims, o derybos dėl vaistų kainų tampa svarbia strategija, kad vaistai būtų prieinami. Skirtingos ES šalys ieško būdų bendradarbiauti, dalintis informacija apie vaistų kainas ir derėtis su gamintojais dėl mažesnių kainų, kad gydymo išlaidų kompensavimas būtų kuo efektyvesnis. „Vis dėlto šie procesai gali užtrukti, o tai sunkina gydymo prieinamumą pacientams, kuriems vaistai nuo labai retų ligų yra būtini, – sako I. Medžiaušaitė. – Sprendimų ieškoma plėtojant tarptautinį bendradarbiavimą, diegiant naujas kainų derybų sistemas ir stiprinant sveikatos priežiūros politiką, kad pacientai gautų reikiamą gydymą laiku.“

Kokie pokyčiai laukia?

Gera žinia, kad Lietuvoje planuojami svarbūs retų ligų diagnostikos ir gydymo pokyčiai – kuriama aiški ir veiksminga sistema pacientams. Šiuo metu derinamas naujas sveikatos apsaugos ministro įsakymas, kuris nustatys, kaip pacientai bus siunčiami į kompetencijos centrus, kokie bus diagnostikos ir gydymo principai bei ilgalaikė jų būklės stebėsena.

„Pažanga šioje srityje priklauso nuo nuoseklaus sveikatos politikos formavimo, inovacijų diegimo ir glaudaus visų suinteresuotų šalių bendradarbiavimo, – sako Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijos pirmininkė I. Medžiaušaitė. – Gerindami specialistų žinias, diagnostikos ir gydymo galimybes bei skirdami nuolatinį finansavimą, kuriame sistemą, kurioje kiekvienas pacientas gaus reikiamą pagalbą.“

VLK informacija